Bei der Gentherapie wird ein defektes Gen mit einem Virus ersetzt, um ein normales Gen einzufügen. Was macht die Behandlung erfolgreich?

Bei der Gentherapie wird ein defektes Gen mit einem Virus ersetzt, um ein normales Gen einzufügen. Was macht die Behandlung erfolgreich?
Anonim

Antworten:

Keine Immunreaktion und erfolgreiche Rekombination des Gens.

Erläuterung:

Engineered Viren sind ein vielversprechendes "Werkzeug" für die Gentherapie. Wir nutzen die natürliche Fähigkeit von Viren, DNA in eine Zelle des Wirts einzuführen. Die pathogene DNA des Virus wird durch das gewünschte Gen ersetzt. Das Virus kann als Vehikel verwendet werden, um diese DNA in eine Wirtszelle zu transportieren.

Um erfolgreich zu sein, muss das eingeführte "gute Gen" das "Defekt-Gen" in der Wirtszelle ersetzen. Das kann passieren homologe Rekombination. Wenn dieser Prozess richtig verläuft, ist das Gen in die genetische Information der Zelle eingebettet und kann an die nächsten Zellgenerationen weitergegeben werden.

Eine sehr schöne und vielversprechende Technik, aber es gibt viele Herausforderungen:

  • verhindern, dass eine Immunreaktion die Zelle, in die die DNA eingeführt wird, abtötet
  • Richten Sie das Virus auf den richtigen Zelltyp aus. Die Einführung in Fortpflanzungszellen ist zum Beispiel normalerweise nicht erwünscht
  • Rekombination muss an der richtigen Stelle im Genom erfolgen. Wenn es an der falschen Stelle eingebaut ist, kann es andere Gene niederschlagen (inaktivieren)
  • Nach der Rekombination sollte das Gen auch aktiv sein, aber nicht zu aktiv, d. h. das Produkt muss in der richtigen Menge erzeugt werden